Názov projektu: Optimization of Genome Editing Therapeutics for Alzheimer’s Disease and Alzheimer’s Disease-Related Dementias (AD/ADRD) (U01 – Clinical Trials Not Allowed)
Dátum vydania: 24.8.2022
Dátum otvorenia: 30.9.2023
Dátum ukončenia: 1.12.2022
Účel projektu: Toto oznámenie o možnosti financovania (FOA) podporuje optimalizáciu sľubných terapeutických výsledkov založených na úprave genómu pre Alzheimerovu chorobu a demencie súvisiace s Alzheimerovou chorobou (AD/ADRD) smerom k štúdiám umožňujúcim IND. Konkrétne podporuje charakterizáciu a optimalizáciu terapeutických elektród, ktoré sú sľubné ako potenciálne terapeutiká na úpravu genómu, čo dokazujú presvedčivé štúdie na preukázanie koncepcie na vhodných modeloch. Na konci obdobia financovania budú mať úspešné projekty optimalizovaného terapeutického kandidáta na úpravu genómu s preukázanou bioaktivitou, vyrobiteľnosťou, biodistribúciou, účinnosťou in vivo a/alebo zameraním na cieľ (meranie proximálnych následných účinkov) a optimálnym dávkovaním v kombinácii s ďalšími vlastnosťami v súlade s požadovanou klinickou aplikáciou. Táto FOA nie je špecifická pre žiadnu z nich alebo pre skupinu v rámci AD/ADRD spektra porúch. Poruchy a zahŕňajúce genóm upravujúce terapie pre: frontotemporálnu demenciu (FTD), demenciu s Lewyho telieskami (LBD) (vrátane demencie s Lewyho telieskami (DLB), demenciu s Parkinsonovou chorobou (PDD)), vaskulárne príspevky ku kognitívnej poruche a demencii (VCID), Alzheimerova choroba (AD) a demencie mnohopočetnej etiológie (MED).
Viac informácii o projekte: klik na tento odkaz
